CRISPR, genomredigeringstekniken som bokstavligen har tagit biomedicinsk vetenskap med storm, närmar sig äntligen testet hos människor. Den 21 juni 2016 godkände en rådgivande kommitté till US National Institutes of Health (NIH) ett förslag om att använda CRISPR / Cas9-systemet för att förbättra cancerbehandlingar genom att involvera patientens T-lymfocyter i forskning.
Men innan kliniska prövningar kan börja måste forskare också få godkännande från US Food and Drug Administration och de medicinska centra där forskningen kommer att genomföras.
Kärnan i den "modifierade" behandlingen, som föreslagits av forskare vid University of Pennsylvania, är att de extraherar patientens celler och sedan genetiskt "redigerar" med CRISPR-teknik. Efter det kommer de förändrade T-lymfocyterna att återintroduceras i människokroppen, där cellerna kan attackera tumören. Således kan manipulation hjälpa kroppen att övervinna sjukdomen på egen hand.
"Cellcancerterapi är en lovande behandling, men de flesta som har fått denna behandling har återkommit", säger Edward Stadtmauer, en läkare vid University of Pennsylvania. "Genredigering kan förbättra denna terapi och eliminera vissa sårbarheter i kroppens immunsystem."
Den första mänskliga prövningen kommer inte att vara storskalig, den är endast avsedd att testa om CRISPR-tekniken är säker för användning hos människor. Forskarna kommer att få 250 miljoner US-dollar i finansiering från Immunoterapi-stiftelsen, som skapades i april förra året av Facebooks president Sean Parker.
Personal vid University of Pennsylvania kommer att tillverka modifierade (redigerade) celler och rekrytera volontärer för behandling (tillsammans med centra i Kalifornien och Texas).
Vad kommer experimentet att bestå av? Forskare kommer att extrahera T-celler från patienter med melanom, sarkom eller myelom och redigera dem med CRISPR-teknik.
En förändring kommer att lägga till den gen som behövs för att göra ett protein konstruerat för att detektera cancerceller och träna T-celler för att rikta dem.
Kampanjvideo:
Den andra redigeringen extraherar det naturliga T-lymfocytproteinet som kan störa denna process.
Den sista förändringen är defensiv: Forskare tar bort en gen som är ansvarig för produktionen av ett protein som berättar för cancerceller att T-lymfocyter är immunceller. På detta sätt kommer forskarna att förhindra att cancerceller stänger av T-lymfocyter.
Sedan, efter alla procedurer, kommer forskare att införa de förändrade cellerna tillbaka i patientens kropp.
"Förra årets CRISPR-hype förutsåg just det", säger Dean Anthony Lee, en immunolog vid Andreson Cancer Center i USA (RAC) och medlem av NIH Rekombinant DNA-rådgivande kommitté, som granskade förslaget.
CRISPR-teknik, säger han, kommer att förenkla genteknik, så att behandlingar baserade på den kan gå snabbare framåt.
”Det här är ett viktigt nytt tillvägagångssätt. Vi kommer att lära oss mycket av denna utmaning. Och jag hoppas att det blir grunden för nya terapier, säger onkolog Michael Atkins från Georgetown University, en av tre RAC-medlemmar som också övervägde förslaget.
Observera att andra forskare inte är kvar. Till exempel säger Editas Biotechnologies att de skulle vilja använda CRISPR i kliniska prövningar för att behandla en sällsynt form av blindhet. Denna studie är planerad till 2017.
