Den ökända CRISPR-Cas9-redaktören har blivit ett verkligt genombrott inom genetik. Med hans hjälp gjordes många upptäckter. Han lade också grunden för ett sådant fenomen som "genterapi". En grupp läkare från University of California, San Francisco, i samarbete med forskare vid University of California, Berkeley, planerar dock att gå längre och använda CRISPR-redaktören som ett "genomisk kirurgi" -verktyg för att läka människor från sällsynta genetiska sjukdomar.
Faktum är att olika genetiska defekter kan vara ganska sällsynta och inte så många människor blir sjuka med dem. Detta innebär att det tyvärr inte är lönsamt att utveckla läkemedel för behandling av dessa patologier. Naturligtvis har utvecklingen på detta område inte stoppats helt, men på grund av brist på finansiering går de "långsammare än vi skulle vilja". Och det är här en genomredaktör kommer till nytta.
Forskare arbetar nu med celler som påverkas av sjukdomar som vitelimorf dystrofi och Charcot-Marie-Tooth sjukdom. Den första är en störning i det visuella systemet som orsakar gradvis synförlust, och den andra kännetecknas av muskelatrofi i extremiteterna, neuropati och ett antal andra symtom. Men författarna valde dessa sjukdomar inte av denna anledning, utan för att de är ganska "lätta mål", eftersom de orsakas av enstaka nukleotidsubstitutioner i en gen. Därför är det ganska enkelt att utveckla behandlingar. Nu arbetar forskare på olika alternativ för "genomkirurgi" och om deras experiment lyckas kan vi förvänta oss utvecklingen av behandlingsmetoder och allvarligare sjukdomar.
Vladimir Kuznetsov
