För första gången lyckades kinesiska forskare skapa riktade mutationer i apembryon. Denna teknik hjälper till att hitta botemedel mot många sjukdomar. Det är också möjligt att genmodifieringar i framtiden garanterar födelse av helt friska människor.
Tack vare framgången för kinesiska forskare börjar potentialen för exakt genredigering äntligen realiseras. På kort sikt kommer detta att möjliggöra skapandet av primater med mänskliga sjukdomar och testa nya behandlingsmetoder på dem. I en avlägsen framtid kan genetisk modifiering av mänskliga embryon godkännas, vilket kommer att rädda mänskligheten från medfödda sjukdomar och ohälsosamma predispositioner.
Forskare från Model Animal Research Center vid Nanjing University presenterade de första tvillingarna med en målinriktad mutation till det vetenskapliga samfundet. Tidigare kunde sådana riktade mutationer endast utföras hos möss, nu har det varit möjligt även i primater - med den lovande CRISPR / Cas9-tekniken som utvecklats vid Massachusetts Institute of Technology. Den använder anpassningsbara RNA-fragment för att kontrollera DNA-skärning och infoga det önskade modifierade fragmentet i genomet.
Transgena möss har länge använts som modeller för studier av mänsklig sjukdom. Det är en bekväm modellorganism: möss reproducerar snabbt och de önskade sällsynta mutationerna kan erhållas med användning av en ganska enkel homolog rekombinationsmetod. Den låga frekvensen av homolog rekombination gör det emellertid olämpligt för apor som reproducerar långsamt.
Försök har gjorts för att genetiskt modifiera primater med programmerade virus som skapar mutationer mycket effektivt, men på oförutsägbara platser och okontrollerade antal. CRISPR / Cas9-tekniken övervinner emellertid dessa problem.
I experiment på apor kunde forskare modifiera tre målgener med en framgångsgrad på 10-25%. Forskarna ersatte sedan tre målgener i mer än 180 embryon. Därefter implanterades 83 genetiskt modifierade embryon i aporna, och en av 10 gravida apor har redan fött tvillingar med mutationer av två gener: Ppar-y (reglerar ämnesomsättningen) och RAG1 (deltar i immunsystemet).
De kombinerade mutationerna i PPAR-y och RAG1 är inte sjukdomsspecifikt syndrom, även om var och en av dessa gener är associerade med olika sjukdomar. Hittills har forskare ännu inte fullt ut analyserat apornas tillstånd och måste avgöra om mutationen har inträffat i alla djurceller.
Forskare arbetar för närvarande med att förbättra effektiviteten i genetisk modifiering av apor, eftersom den nuvarande mödosamma processen ger en minimiprocent av framgång. Dessutom studerar forskare gamla försök att infoga mänskliga sjukdomar som autism och immunbrist hos apor. Kinesiska forskare kommer att försöka replikera dessa experiment med den mer lovande CRISPR / Cas9-tekniken. Om det lyckas kommer det att finnas nya möjligheter att studera och behandla en mängd olika mänskliga sjukdomar.
Kampanjvideo: