Forskare har meddelat ett viktigt genombrott i kampen mot Alzheimers efter att ha neutraliserat den mest betydande genen som är ansvarig för sjukdomen.
Ett team i Kalifornien identifierade framgångsrikt ett protein associerat med apoE4-genen, som är förknippat med en hög risk för sjukdom, och lyckades sedan förhindra dess skadliga effekter på mänskliga nervceller.
Studien kan öppna dörren till ett nytt läkemedel som kan stoppa sjukdomen, men forskare har uppmanat till försiktighet, eftersom deras förening fram till nu bara har testats i cellkulturer i laboratoriet.
Att ha en kopia av apoE4-genen mer än fördubblar sannolikheten för att en person kommer att utveckla Alzheimers sjukdom, medan att ha två kopior ökar risken 12 gånger. Tidigare forskning har visat att cirka en av fyra personer har denna gen.
I mänskliga nervceller kan det protein som produceras av apoE4-genen inte fungera ordentligt och bryts ned i celler till sjukdomsfrågor. Detta leder till flera av de problem som ofta förekommer i Alzheimers sjukdom, vilket drabbar 7,1 procent av brittiska över 65 år, inklusive ackumulering av proteintau och amyloidpeptider.
Ett team av forskare vid Gladstone Institute har avsett att avgöra om proteinets närvaro orsakade cellskadorna.
Med hjälp av stamcellsteknologi skapade forskarna hudcellneuroner från Alzheimers patienter med två kopior av apoE4-genen.
Genom att jämföra de odlade cellerna med de som inte producerade APOE-proteinet drog de slutsatsen att bara närvaron av apoE4-proteinet orsakade hjärnskador. De applicerade sedan en genetisk strukturkorrigerare som eliminerade tecknen på Alzheimers.
Kampanjvideo:
Forskare arbetar nu med läkemedelsindustrin för att förbättra de använda föreningarna så att de kan testas på levande människor.
Experimentets betydelse är särskilt stor eftersom det genomfördes på mänskliga celler.
Många tidigare utvecklade läkemedel fungerade bra hos möss, men hittills har alla misslyckats i kliniska studier. Ett problem på detta område är hur väl dessa musmodeller faktiskt efterliknar människors sjukdom.
Därför började forskarna att experimentera direkt på mänskliga hjärnceller eftersom de insåg att närvaron av apoE4-genen inte förändrar produktionen av amyloidprotein i mushjärnan.
Ledande brittiska forskare förutspådde förra månaden att Alzheimers drabbade skulle kunna leva med sjukdomen under de kommande decennierna utan förödande symtom.
Studien publicerades i tidskriften Nature Medicine.
Anton Komarov
