Genetiker från USA har hittat en annan applikation för genomisk redaktör CRISPR, som använder den för att ta bort mutationer från stamceller hos personer som lider av retinal degeneration.
Amerikanska genetiker har meddelat det framgångsrika genomförandet av experiment där de "fixade" mutationer i gener som orsakar retinal degeneration och blindhet med omprogrammerade stamceller och CRISPR genomisk redaktör, enligt en artikel publicerad i Scientific Reports.
”Vårt mål är att skapa en metod för den personliga kampen mot ögonsjukdomar. Vi har fortfarande mycket att göra, men vi tror att vi kan vara de första att anpassa CRISPR för att behandla medfödda sjukdomar. I detta arbete har vi visat att detta i princip kan uppnås,”sa Stephen Tsang från Columbia University i New York, USA.
Tsang och hans kollegor har arbetat i flera år för att skapa en genterapi som syftar till att behandla retinitis pigmentosa, en ärftlig sjukdom som leder till förstörelse av näthinnan, död av ljuskänsliga celler och blindhet.
En av de vanligaste formerna av retinit, som drabbar upp till 90% av bärarna av denna sjukdom, orsakas av en enda mutation i RGPR-genen, i vilken det finns en "typo" bara en "bokstav" -nukleotid.
Tsang och hans kollegor föreslår bekämpa denna typ av retinit genom att växa stamceller, ersätta fel version av RGPR och förvandla dem till näthinnakottar och stavar, som sedan sätts in i patientens öga och ersätter skadade ljuskänsliga celler.
Författarna till artikeln lyckades implementera det första steget i denna terapi - de ersatte framgångsrikt den skadade RGPR-genen utan att orsaka skador på andra gener som omger detta DNA-fragment, och genom att odla en kultur med liknande stamceller. Detta var ganska svårt att göra, eftersom RGPR innehåller många upprepande fragment som finns i andra regioner i genomet och som CRISPR kan reagera av misstag.
Medan forskare inte har försökt förvandla dem till kottar, stavar och andra celler i näthinnan, men de hävdar att det är ganska enkelt att göra detta med hjälp av lämpliga hormoner och signalmolekyler. I en snar framtid kommer de att försöka göra detta och sedan transplantera celler i ögonen på djur som lider av denna form av retinit, och också se om CRISPR / Cas9 kan användas för att reparera andra mutationer som orsakar retinal degeneration.
Kampanjvideo:
