Forskare har botat levande djur av HIV med hjälp av CRISPR genomredigeringssystem. I en ny studie som publicerades denna vecka har amerikanska forskare visat att de helt kan ta bort HIV-DNA från mänskliga celler implanterade i möss.
Forskare har helt utrotat viruset hos djur för första gången och de är redan på väg till en klinisk prövning på människor. Det mest intressanta är att en studie genomfördes vid School of Medicine. Lewis Katz vid Temple University och University of Pittsburgh inkluderade en "humaniserad" modell där humana immunceller transplanterades i möss och infekterades med viruset. Det nya arbetet, ledat av Dr. Wenhui Hu, bygger på tidigare forskning från samma team där de lyckades ta bort HIV-1 från genomet i de flesta vävnader. Nu har de lyckats ta bort viruset från alla vävnader.
"Vår nya studie är mer omfattande," sade Dr. Hu.”Vi har validerat vårt tidigare arbete och förbättrat effektiviteten i genredigering. Vi bevisade också att vår strategi är effektiv i två ytterligare modeller, varav en är en akut infektion i musceller och den andra är en kronisk eller latent infektion i mänskliga celler,”tilllade forskaren. Teamet testade tre grupper av möss. Den första gruppen infekterades med HIV-1 och den andra med EcoHIV (musekvivalent med HIV-1-människa). En tredje grupp av möss utmanades med humana T-celler som infekterades med HIV-1. I den första gruppen kunde forskare genetiskt inaktivera HIV-1, vilket minskade uttrycket av RNA-virala gener med 95%, vilket bekräftade tidigare resultat. Den andra gruppen hade ett ytterligare problem: viruset sprids aktivt och multiplicerades.”Under en akut infektion sprids HIV aktivt,” förklarade Dr. Khalili. "Hos möss infekterade med EcoHIV kunde vi undersöka kapaciteten för CRISPR / Cas9-teknik för att blockera viral replikering och potentiellt förhindra systemisk infektion." CRISPR / Cas9-tekniken använder taggar som identifierar var mutationen är placerad och ett enzym som fungerar som små saxar och skär DNA på en exakt plats, vilket gör att små delar av genen kan tas bort. Forskare har eliminerat 96% EcoHIV hos möss. För första gången lyckades de förstöra HIV-1 med CRISPR / Cas9-systemet.som identifierar platsen för mutationen, och ett enzym som fungerar som små saxar och skär DNA på en exakt plats, vilket gör att små delar av genen kan tas bort. Forskare har eliminerat 96% EcoHIV hos möss. För första gången lyckades de förstöra HIV-1 med CRISPR / Cas9-systemet.som identifierar platsen för mutationen, och ett enzym som fungerar som små saxar och skär DNA på en exakt plats, vilket gör att små delar av genen kan tas bort. Forskare har eliminerat 96% EcoHIV hos möss. För första gången lyckades de förstöra HIV-1 med CRISPR / Cas9-systemet.
Slutligen kommer de till en tredje djurmodell: humaniserade möss inokulerade med humana immunceller, inklusive T-celler, som kan hysa HIV. "Dessa djur har latent HIV i humana T-cellgenom, där viruset kan lura", förklarade Dr. Hu. Efter en enda behandling med CRISPR / Cas9 genomredigeringssystem kunde forskarna helt ta bort virala fragment från latent infekterade humana celler inbäddade i musvävnader och organ. Den nya studien är ytterligare ett steg mot att bota HIV-infektion. "Därefter kommer vi att upprepa denna studie i primater - en mer lämplig djurmodell." "Vårt slutliga mål är en klinisk prövning av denna metod hos människor," sade Dr. Khalili. För närvarande är det bara möjligt att undertrycka utvecklingen av sjukdomen, men inte att bota den. Kliniska prövningar av den nyaste metoden hos människor kan börja om några år.