Revisionsavdelningens rapport om framtiden för sjukförsäkringssystemet, som släpptes den 29 november, uppmärksammade först de föreslagna restriktionerna för fritt praktiserande läkares verksamhet. En annan viktig punkt gick dock obemärkt förbi. Vi pratar om”kostnaden för vissa nya behandlingar”, särskilt inom onkologi, som anges på sidan 26 i materialet, och deras potentiella börda för vårt hälsovårdssystem.
Genterapi för cancer nämns som ett specifikt exempel på ett kostsamt förfarande. Det handlar om att ändra vissa gener i våra celler för att bekämpa sjukdomar. Men låt oss titta på vad dessa nya och påstått lovande behandlingar kan ge patienter. Och hur de kan hota sjukförsäkringssystemet.
Genterapi för cancerändamål är ännu inte tillgängligt i Frankrike eftersom det är i utvärderingsfasen. Men två metoder har redan godkänts i USA i fall av akut leukemi. Utsikten de öppnar har väckt Food and Drug Administration (FDA) entusiasm.
Den 30 augusti gav företaget klartecken för lanseringen av Kymriah av det schweiziska läkemedelsföretaget Novartis. FDA-chef Scott Gottlieb gjorde följande uttalande i detta avseende: "Detta historiska beslut markerar en ny milstolpe inom medicinsk innovation med förmågan att omprogrammera patientceller för att bekämpa dödlig cancer."
Några veckor senare gavs också tillstånd till Yescarta av Gilead-kalifen. FDA-chefen kallade denna metod "ett betydande nytt skede i utvecklingen av ett helt nytt medicinskt paradigm i behandlingen av allvarliga sjukdomar."
Passion för genterapi
För att förstå orsakerna till denna entusiasm måste man se tillbaka på 1990-talet. Efter de första framstegen inom human genetik och avkodningen av genomet inom medicin öppnades en ny horisont: genterapi.
Kampanjvideo:
I teorin är idén väldigt enkel. Eftersom specifika sjukdomar orsakas av genetiska mutationer, varför inte ta itu med dessa avvikelser direkt? En korrigerad version av den defekta genen, den "medicinska genen", introduceras i kroppen för att återställa den drabbade biologiska funktionen.
I praktiken visade sig vägen dock vara mycket mer taggig än förväntat. Även om genterapibranschen har omfattande statligt stöd har försök att behandla patienter inte gått längre än kliniska prövningar. Kymriah var det första läkemedlet i sitt slag som godkändes i USA. Yescarta följde snart.
Medicinska och ekonomiska löften
Men hur fick de licensen de behövde för att gå på marknaden med bara en månads mellanrum? Först talar vi om en ny typ av genterapi. Den använder celler från vårt immunsystem, T-lymfocyter, som tas från cancerpatienter och sedan genetiskt modifieras i laboratoriet. Vad är speciellt här? Det handlar inte om att "reparera" cellernas DNA, utan om att införa ytterligare DNA i dem så att de börjar producera ett ämne som inte naturligt utsöndras.
Denna substans kan på något sätt beskrivas som en chimera, eftersom den härrör från fusionen av två element, varav en erhålls från en mus och den andra från en person. De lymfocyter som skapas på detta sätt (CAR-T för chimär antigenrespons T) gör det möjligt för immunsystemet att hantera sjukdomen. Med andra ord kan de bekämpa cancerceller.
För det andra har USA gett klartecken till dessa tekniker eftersom de kan bekämpa cancer som är resistenta mot befintliga behandlingar: akut lymfoblastisk leukemi hos barn för Kymriah och vuxna för Yescarta. Fram till denna punkt har de allvarliga biverkningarna av genterapi stoppat dess utveckling. I Frankrike avbröts experimentell behandling för att behandla barn med nedsatt immunförsvar efter leukemi hos vissa patienter. I fallet med obotliga dödliga sjukdomar bleknar emellertid frågan om biverkningar i bakgrunden. Dessutom är experimentella metoder utbredda inom onkologi, och mycket giftiga läkemedel har länge blivit vanligt.
Snabbt verifieringsförfarande
Slutligen klarade Kymriah och Yescarta prioritetskontrollen, det vill säga snabbspåret. Om det handlar om behandlingsmetoder som låter dig bekämpa en farlig och potentiellt dödlig sjukdom, kan de få det första tillståndet på grundval av preliminära uppgifter. Sådana åtgärder, som avsevärt minskar finansiella risker när det gäller kommersiell implementering, har avsevärt bidragit till att locka investerare (och de motiveras särskilt av det faktum att den potentiella marknaden är mycket stor).
Huvudfrågan är om de preliminära resultaten kommer att bekräftas i praktiken. Dessutom är det desto mer akut eftersom flera liknande studier med andra typer av cancer stoppades på grund av patienternas död.
Kymriah och Yescarta rider på en våg av entusiasm, både medicinsk och ekonomisk. De förhoppningar och oro som är förknippade med dem ligger till grund för vad sociologen Pierre-Benoît Joly kallar "regimen för vetenskapliga och tekniska löften." Det driver regeringar, företag, patienter och kliniker att investera i frånvaro av tillförlitliga och beprövade resultat.
En ovärderlig behandling?
De medicinska och vetenskapliga förändringar som de nya metoderna medför åtföljs av stora ekonomiska och politiska förändringar. Den mest heta debatten kretsar kring följande punkt: det deklarerade priset för behandling.
Läkemedelslaboratorier anger en kostnad på 475 000 dollar per patient för Kymriah och 373 000 dollar för Yescarta, utan att räkna med biverkningar. En så hög kostnad tvivlar på vårdsystemens ekonomiska förmåga i olika länder att tillhandahålla behandling för alla patienter. Förresten, denna fråga kommer upp med alla "innovativa" cancerbehandlingar.
Budgetkonsekvenserna är hittills svåra att bedöma. I Frankrike noterades en rapport från rådet för ekonomi, sociala frågor och miljöfrågor, som publicerades i februari i år, att totalt”innovativa” läkemedel mot cancer kan kräva mellan 1 och 1,2 miljarder euro per år. För att få en bättre uppfattning om skalan är det värt att komma ihåg att totalt 15 miljarder för närvarande spenderas på cancer (data från 2014). Denna sjukdom står för totalt 10% av kostnaderna för sjukförsäkringssystemet.
Garanterat resultat
Som svar på dessa farhågor föreslår Novartis att Kymriah släpps ut på marknaden under ett (relativt) nytt avtalsprogram: pay-by-performance. Om det inte finns någon märkbar "förbättring" av patientens tillstånd inom en månad kommer företaget inte att fakturera för behandlingen.
Detta tillvägagångssätt väcker ett antal frågor. Vad menas exakt med "förbättring"? Fullständig och ihållande eftergift? Och varför ska en hälsobedömning göras bara i en månad? Dessa kriterier ifrågasätts av ett antal franska, europeiska och amerikanska icke-statliga organisationer som arbetar för att säkerställa tillgång till behandling.
Vid första anblicken ser prestationsbaserad lön ut som en enkel och jämn princip. I själva verket överför han frågan om pris till en annan sfär, den sfär av effekten som erhålls som ett resultat av behandlingen. Och hans bedömning är inte uppenbar nog. Så till exempel inkluderade de kliniska prövningarna som blev nyckeln till Kymriahs framgång 63 patienter, vilket inte alls är ett stort antal. Dessutom har bedömningar av "verkliga livet" ännu inte genomförts i en klinisk miljö.
Biverkningar och behandling
Biverkningar och kostnaden för att behandla dem är ett annat stort problem. I fallet med Kymriah har exempel som det inflammatoriska svaret redan påpekats. Glöm inte kostnaderna för terapi, som vissa uppskattar till $ 150.000-200.000.
Slutligen bör det noteras att de få exemplen på löneprestanda som finns i världen, inklusive Frankrike, ännu inte uppfyller de förväntningar som ställs på dem. Så till exempel i Italien fick staten den lägsta ekonomiska avkastningen.
Denna metod för prisreglering passar perfekt in i den ovannämnda "regeringen för vetenskap och teknik". Den har sin egen ekonomi, som inkluderar i kostnaden det som går utöver nutiden och riktas mot framtiden. I det här fallet är det förhoppningen att ännu större prestationer kommer att följa de första framgångarna. Enligt samma logik är lön efter prestanda utformat för att övertyga medborgare och myndigheter att om löftet inte hålls kommer ingenting att begäras om det.
Ny genterapi för cancerbehandling kommer sannolikt att få allvarliga ekonomiska konsekvenser för sjukvården i Frankrike och på andra håll. Hur det än är, är det nödvändigt att inte bara diskutera priser utan också kvaliteten på den behandling som erbjuds. Dessa reflektioner berör inte bara sanitära experter och centrala förvaltningar utan påverkar medborgare och patienter direkt.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain